近日，一則自媒體發(fā)布的“求藥”消息引起多方關(guān)注。文章稱，今年剛滿1歲的湖南嬰兒由于患上了罕見病“脊髓性肌萎縮(SMA)”，急需特效藥物，但要支付“70萬(wàn)元一支”的醫(yī)藥費(fèi)，而該藥物在澳大利亞的價(jià)格是“41美元”。
但據(jù)公開報(bào)道，符合該病癥的藥物“諾西那生鈉注射液”一劑的標(biāo)價(jià)為12.5萬(wàn)美元。該藥物在第一年需要注射五到六劑，將花費(fèi)625000美元至750000美元。
此外，第一財(cái)經(jīng)記者了解，諾西那生鈉注射液已于2019年4月28日在中國(guó)上市。而在更早的2018年5月，“脊髓性肌萎縮”也已被列入國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》。據(jù)了解，進(jìn)入該目錄的121種罕見病將有望在藥物審批上市、納入醫(yī)保支付以及參與援助項(xiàng)目等層面得到優(yōu)先考慮。
昂貴的罕見病藥物該如何提高可及性?怎樣的支付模式更能被接受呢?
一針需要70萬(wàn)？
“脊髓性肌萎縮”是一種遺傳性神經(jīng)肌肉罕見病，在新生兒中發(fā)病率約為 1/6000~1/10000。
除了由Biogen公司生產(chǎn)的諾西那生鈉注射液之外，另一款治療SMA的藥物則是由諾華旗下AveXis公司研發(fā)的基因療法Zolgensma，但后者目前僅在歐盟、美國(guó)、日本等上市。而由羅氏研發(fā)的SMA藥物也在今年4月23日遞交了在中國(guó)上市的申請(qǐng)，并于6月進(jìn)入優(yōu)先審評(píng)，有望在年內(nèi)獲批。
復(fù)旦大學(xué)醫(yī)院管理處處長(zhǎng)王藝表示，2004年開始，確定SMA 反義寡核苷酸(ASO)治療靶點(diǎn)，可以用來(lái)選擇性地結(jié)合目標(biāo)RNA并調(diào)節(jié)基因表達(dá)。
而諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射液(以腰穿的方式通過(guò)神經(jīng)系統(tǒng)給藥)正是在此研究基礎(chǔ)上，于2011年開始了I 期臨床研究。2019年10月，中國(guó)首例諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射在復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院完成，患者是一名8歲兒童。
那么“諾西那生鈉注射液”如何購(gòu)買、怎樣定價(jià)?記者在“上藥康德樂(lè)”官網(wǎng)看到，該藥物的銷售頁(yè)面顯示“暫時(shí)缺貨”，“香港濟(jì)民藥業(yè)”官網(wǎng)有該藥物的購(gòu)買頁(yè)面，但要了解價(jià)格仍需“咨詢微信客服”。
該微信客服告訴記者，“諾西那生鈉12mg的藥物價(jià)格是港幣82萬(wàn)元一支，型號(hào)是德國(guó)版”。
Biogen公司曾公開表示，一劑諾西那生鈉注射液的標(biāo)價(jià)為12.5萬(wàn)美元。該藥物在第一年需要注射五到六劑，將花費(fèi)625000美元至750000美元，此后每年還必須注射三劑，花費(fèi)約為375000美元。患者可能終身都需要注射諾西那生鈉。
而國(guó)內(nèi)的價(jià)格遠(yuǎn)遠(yuǎn)少于上述定價(jià)。“在國(guó)內(nèi)，針對(duì)SMA患者的治療有‘PAP患者援助項(xiàng)目’。該援助項(xiàng)目下，患者需要在先期2個(gè)月內(nèi)注射諾西那生鈉注射液4次負(fù)荷劑量，采用買1針贈(zèng)3針的形式;之后每4個(gè)月要注射1次，采用買1針贈(zèng)1針的形式。”蔻德罕見病中心(CORD，原罕見病發(fā)展中心)創(chuàng)始人及主任黃如方在接受記者采訪時(shí)表示，“目前，在該項(xiàng)目下接受治療的患者已有64例。”
也就是說(shuō)，在該項(xiàng)目下，患者在先期2個(gè)月需負(fù)擔(dān)諾西那生鈉注射液的費(fèi)用總額約為70萬(wàn)元，但平均每針約為17.5萬(wàn)元;之后平均4個(gè)月注射1次，以2年需要注射6次來(lái)計(jì)算，共需要210萬(wàn)，平均每年花費(fèi)105萬(wàn)元。
諾華的Zolgensma價(jià)格如何?諾華官網(wǎng)顯示，“進(jìn)行一次性治療，可以用來(lái)代替需要持續(xù)一生的慢性療法。”而記者也了解到，諾華Zolgensma一年大約花費(fèi)425000美元，這一共要持續(xù)5年，總共相當(dāng)于人民幣近1500萬(wàn)元。
黃如方進(jìn)一步告訴記者：“諾華于海外開展的‘MAP患者援助項(xiàng)目’有100個(gè)名額，但條件較為苛刻，比如需要患者在全球?yàn)閿?shù)不多的檢測(cè)機(jī)構(gòu)出具檢測(cè)報(bào)告、患者對(duì)象需為2歲以下兒童等。”
如何提升藥物可及性？
在澳大利亞，諾西那生鈉注射液已于2018年6月1日被納入當(dāng)?shù)氐乃幤犯＠?jì)劃(PBS)，用于治療脊髓性肌萎縮癥1型、2型和3a型的18歲以下患者。
根據(jù)PBS的規(guī)定，患者需要為計(jì)劃內(nèi)的補(bǔ)貼藥品支付一定的金額。從2020年1月1日起，患者(持有澳大利亞醫(yī)保卡)最多只需要為大多數(shù)PBS藥物支付41澳元，如果持有優(yōu)惠卡，則僅需支付6.60澳元。其余費(fèi)用由澳大利亞政府支付。患者需要支付的金額將在每年1月1日根據(jù)消費(fèi)者價(jià)格指數(shù)(CPI)調(diào)整。
據(jù)悉，PBS始于1984年。官方資料顯示，截至2004年5月，過(guò)去10年間，藥品福利計(jì)劃的成本每年增長(zhǎng)近13%。其中，成本增加的因素包括新開發(fā)的昂貴藥物、處方過(guò)量、人口老齡化以及患者意識(shí)和期望的提高。
“而在國(guó)內(nèi)，我們一直探討的是‘1+N’的多方共付模式。”黃如方表示，“比如，一筆100萬(wàn)元的治療費(fèi)，由政府承擔(dān)60%~70%，其余部分通過(guò)企業(yè)降價(jià)、社會(huì)援助、商業(yè)保險(xiǎn)、個(gè)人承擔(dān)等方式來(lái)解決。”
同時(shí)，黃如方介紹，罕見病地方保障有七大模式，“包括專項(xiàng)基金、大病談判、財(cái)政出資、政策型商業(yè)保險(xiǎn)、醫(yī)療救助、醫(yī)保零星增補(bǔ)和自主申報(bào)。”
黃如方認(rèn)為：“罕見病用藥必須盡快納入醫(yī)保。患者的個(gè)人權(quán)利和其他公民是平等的，而國(guó)家的醫(yī)療保障應(yīng)盡可能地承擔(dān)患者的治療費(fèi)用。”
記者了解到，為了增加罕見病藥物對(duì)患者的可及性，各地政府多與藥企通過(guò)談判降低藥價(jià)。
比如，繼賽諾菲旗下治療戈謝病的“思爾贊”在去年讓價(jià)1/3后，今年6月2日，浙江省醫(yī)保局官網(wǎng)公布的2個(gè)罕見病特殊藥品的談判結(jié)果顯示，“賽諾菲的‘美爾贊’(治療龐貝氏)和‘法布贊’(治療法布雷)均入圍談判。”
在費(fèi)用保障上，浙江省醫(yī)保局規(guī)定，罕見病患者在指定治療醫(yī)院就診時(shí)，支付個(gè)人自付部分，其他費(fèi)用由醫(yī)保經(jīng)辦機(jī)構(gòu)與指定治療醫(yī)院直接結(jié)算。罕見病藥品不計(jì)入指定治療醫(yī)院醫(yī)保總額預(yù)算管理和藥占比考核范圍。
我國(guó)目前的醫(yī)保體系與英國(guó)類似。英國(guó)的NHS(國(guó)家醫(yī)療服務(wù))體系，使個(gè)體病人的福利高度公共事業(yè)化和去商品化，個(gè)人的疾病治療與健康問(wèn)題相對(duì)獨(dú)立于收入，且不受其購(gòu)買力影響。
而NHS的每一種用藥或治療方式，則必須通過(guò)NICE(英國(guó)國(guó)家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所)的評(píng)價(jià)。該評(píng)價(jià)將藥品“成本-收益”分析結(jié)果作為衡量其是否納入醫(yī)保報(bào)銷的主要標(biāo)準(zhǔn)，將臨床療效、經(jīng)濟(jì)性擺在醫(yī)保目錄遴選的首位，并在有限預(yù)算下使患者利益最大化。(作者：鄒臻杰 何樂(lè)舒 郭晉暉 實(shí)習(xí)記者王悅舟對(duì)此文亦有貢獻(xiàn)。)
